生长激素缺乏症(GHD)有赖于生长激素替代治疗。生长激素注射液可简化注射过程，提高依从性。进一步评价中国重组人生长激素注射液治疗儿童GHD的疗效和安全性。
方法采用多中心、前瞻性、随机开放的研究方法，对31例[男20例，女11例，年龄(10.5±4.1)岁]确诊为完全性GHD的患儿，给予重组人生长激素注射液，0.25 mg/(kg·周)[0.107 U/(kg·d)]，每晚睡前皮下注射1次，治疗3、6、9、12个月后进行随访，疗程12个月。比较治疗前后的身高增长量(ΔHT)、年生长速率(growth velocity，GV)、身高均值标准差积分(HT SDS)、血胰岛素样生长因子Ⅰ(IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白质3(IGFBP-3)、抗生长激素抗体和骨成熟情况的变化，并评估药物治疗的安全性。
结果(1)治疗3、6、9、12个月后ΔHT(cm)分别为4.0±1.3、7.0±2.0、10.3±2.6和12.9±3.3( P<0.01)，显示治疗后呈良好线性生长；GV(cm/年)治疗前为2.7±0.9，治疗后分别升至16.0±5.1、14.1±4.0、13.7±3.5和12.9±3.3，显示治疗后追赶生长明显，治疗前后比较，差异有统计学意义(P<0.01)；HT SDS治疗前为-4.62±1.46，治疗后分别为-3.80±1.53、-3.28±1.60、-2.86±1.75和-2.47±1.86，显示治疗后身高与同年龄同性别正常儿童差距逐步缩小，与治疗前相比差异有统计学意义(P<0.01)；(2)血IGF-1(μg/L)治疗前为41±64，治疗后分别为179±155、202±141、156±155和159±167；IGFBP-3(mg/L)治疗前为1540±1325，治疗后分别为3891±1815、4051±1308、3408±1435和3533±1413，显示随着身高增长，IGF-1、IGFBP-3被药物激活到较高水平，治疗前后差异均有统计学意义(P<0.01)；(3)在治疗6个月、12个月后进行骨龄评估，骨成熟程度(ΔBA/ΔCA)分别为1.01±0.57、1.07±0.75，显示骨龄无加速发展；(4)治疗期间未发生严重不良事件，与药物有关的伴随反应主要表现为甲状腺功能减低。
结论重组人生长激素注射液是一种安全有效治疗儿童GHD的药物。