微核糖核酸(microRNA,miRNA)是一类内源性非编码单链小RNA,可在转录后调节靶标mRNA的剪切或抑制mRNA翻译。研究发现,miRNA在多种病理生理过程中发挥重要作用,如细胞增殖、干细胞分化、肿瘤形成等。肿瘤干细胞常含有异常的miRNA,其中某些miRNA的异常结构或表达可影响肿瘤发展。根据miRNA表达异常对肿瘤发生、发展的不同影响,可把miR-NA分为癌基因性miRNA与抑癌基因miRNA两类。随着对miRNA了解的深入,发现部分miRNA的表达还具有促进和抑制肿瘤的双向性作用。因此,通过区别miRNA对肿瘤干细胞的不同作用,可利用miRNA靶点治疗肿瘤,即利用抗miRNA疗法阻滞癌基因性miRNA;利用miRNA mimics或慢病毒恢复抑癌基因性miRNA的功能,从而抑制肿瘤发展。相信随着miRNA与肿瘤干细胞的特异性及其作用机制等方面研究的深入,miRNA将会作为一种新的肿瘤调控因子,加快肿瘤治疗的研究进展。