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目的 探讨中西医结合治疗肝豆状核变性的疗效及机制.方法 将确诊为肝豆状核变性的40例患者随机分成中西医结合组和对照组(各20例).对照组用青霉胺(PCA),中西医结合组在PCA治疗的基础上加服中药大黄肝豆汤,疗程均为1个月.观察对比两组治疗前后症状、病情轻重分级等变化,检测24h尿铜含量.结果 中西医结合组和对照组的有效率分别为95%和65%(x2=5.6314,P＜0.05);24h尿铜含量显著增高(P＞0.05);副反应发生率低于对照组.结论 大黄肝豆汤联合青霉胺治疗肝豆状核变性有效。