【摘 要】
：
真实世界数据研究证据作为评价药物和医疗器械（药械）安全性和有效性的重要组成部分，日益受到国内外监管机构和学者的关注，已成为支持药械研发与审评的关键证据来源。本文在真实世界数据的前期实际研究基础上，结合国内外监管机构所发布的指导原则/技术规范和学术研究成果，系统探讨了真实世界数据体系的构建流程和模式探索。以期为特许药械产生满足监管要求的临床评价证据提供参考，而且为研究者、申办方及监管部门顺利开展真实世界数据研究提供借鉴。“,”Real-world data study evidence, as an imp
【机 构】
：
四川大学华西医院中国循证医学中心、Cochrane中国中心，成都 610041;国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室，成都 610041;海南省博鳌先行区药品不良反应监测中心，海口
论文部分内容阅读
真实世界数据研究证据作为评价药物和医疗器械（药械）安全性和有效性的重要组成部分，日益受到国内外监管机构和学者的关注，已成为支持药械研发与审评的关键证据来源。本文在真实世界数据的前期实际研究基础上，结合国内外监管机构所发布的指导原则/技术规范和学术研究成果，系统探讨了真实世界数据体系的构建流程和模式探索。以期为特许药械产生满足监管要求的临床评价证据提供参考，而且为研究者、申办方及监管部门顺利开展真实世界数据研究提供借鉴。“,”Real-world data study evidence, as an important part of evaluating the safety and effectiveness of drugs and devices, has attracted increasing attention from regulatory agencies and scholars both at home and abroad, and has become an essential source of evidence to support the development and review of drugs and devices. This paper systematically discusses the process and mode of real-world data system construction based on the preliminary practical study of real-world data according to the guidelines/technical specifications issued by regulatory agencies and academic research results. This study result provides not only reference for the generation of clinical evaluation evidence to meet the regulatory requirements for innovative drugs and devices, but also reference for researchers, sponsors and regulators to carry out real-world data studies successfully.
其他文献
目的 探讨体外振动排痰机排痰对慢性阻塞性肺疾病急性加重期(AECOPD)患者肺功能及生命质量的影响.方法 选取2018年8月至2020年8月石城县人民医院收治的62例AECOPD患者,按随机数字表法分为观察组和对照组,各31例.对照组给予人工叩背排痰,观察组使用体外振动排痰机排痰,比较两组肺功能指标及生命质量.结果 干预7 d后,观察组第1秒用力呼气容积(FEV1)、呼气流量峰值(PEF)、FEV1/用力肺活量(FVC)均高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组生理领域、心理领域、社会领域、环
如何提高适应性设计随机对照试验报告质量成为目前的关注热点。使用适应性设计的随机对照试验研究报告规范（adaptive designs CONSORT Extension，ACE）在CONSORT 2010声明基础上进行了针对适应性设计随机对照试验的拓展，为规范适应性设计随机对照试验报告提供了指导。本文将重点对ACE拓展和新增的条目进行解读，同时结合实例说明ACE条目清单在实际中的应用。“,”Concerns has been raised in improving the quality of adapt
目的:分析民航招飞体检中疑似眼底病变学生的眼底三面镜检查结果，探讨眼底三面镜检查在民航招飞体检中的必要性和实际意义。方法:收集2017年11月—2019年12月参加民航招飞体检的1 808名学生中直接检眼镜检出疑似眼底病变的学生眼底三面镜检查数据，统计描述各类眼底病变的频数与占比，将直接检眼镜检查结果与三面镜的检查结果进行一致性检验并计算Kappa值。采用n χ2检验或Fisher确切概率法分析三面镜检出各类眼底病变的眼别、屈光度及病变部位（按象限划分为颞上、颞下、鼻上、鼻下，按同心圆划分为后极
Force CT设备由德国西门子公司生产,目前在世界上处于先进水平,具有扫描速度快、治疗精准度高和使用安全性高等特点,临床应用广泛,在超低辐射剂量检查、肿瘤早期诊断、大范围血管成像、心脏冠脉成像、全器官灌注成像等方面具有显著优势.现总结我院在使用西门子Force CT设备中的故障维修五例,供同行参考.
目的:探讨进食速度与肥胖的关系。方法:选取杭州市采荷街道40~65岁居民644名，收集人口学资料，完成居民健康调查问卷、体格检查和实验室检查。根据进食速度将研究对象分为非快速进食组和快速进食组。比较2组间肥胖相关指标的差异，并采用n logistic回归模型分析进食速度与肥胖的关系。n 结果:快速进食组的体重指数、腰围、内脏脂肪面积均大于非快速进食组(均n P<0.01)。多元n logistic回归分析显示，校正性别、年龄、吸烟、饮酒、每周体力活动水平及主食摄入量之
降秩回归是一种用于降维的多变量线性回归，近年来被越来越多的应用于营养流行病学领域来提取膳食模式。但Stata软件作为主流的统计分析工具之一，目前尚无进行降秩回归的程序。本文介绍了降秩回归方法的基本思想、实现降秩回归的基本原理，并开发和公开发布了功能全面的Stata程序（rrr），最后结合中国慢性病前瞻性研究数据进行示例分析。rrr程序的研发和公开，为该统计方法在流行病学和公共卫生领域的广泛应用提供了实用工具。“,”Reduced rank regression is an extended multiva
目的:探究军事飞行人员颈腰肌运动情况与颈腰椎疾病患病率之间的关系，验证颈腰肌运动对飞行人员颈腰的保护作用。方法:自制调查问卷，采用整群抽样的方法，抽取不同机种的空军飞行人员进行颈腰肌运动情况与颈腰椎疾病患病率现状问卷调查。按照飞行前是否进行颈腰肌拉伸、飞行后是否进行颈腰肌放松、平时是否进行颈腰肌力量训练等分组，比较颈腰疾病患病率。采用Logistic回归分析查找颈腰部疾病患病的影响因素，分析颈腰肌运动对颈腰部的保护作用。结果:本次发放调查问卷923份，收回有效问卷779份，问卷有效率为84.4%。飞行人员
随着全球化进程推进，以重大传染病疫情为代表的突发公共卫生事件已成为国家应急管理的一大挑战。文章简述了我国的应急管理能力评估工具，介绍国际上两种内容架构完整且应用范围广泛的应急管理能力评估工具，并比较、讨论不同评估工具的优劣，以期为我国完善突发公共卫生事件应急管理能力评估工具提供参考。“,”With the progress of globalization, the public health emergencies represented by major infectious diseases hav
目的:系统介绍病例队列研究设计的基本原理，以及风险比（n HR）的常用估计方法及其应用。n 方法:首先，介绍病例队列研究设计的基本原理；其次，对Prentice法、Self-Prentice法和Barlow法加权Cox比例风险回归模型进行描述和说明；最后，以上海市女性健康队列研究为例，分析全队列数据与病例队列样本中肥胖与肝癌发病的关联，并进一步比较两者在各种模型中参数估计的结果。结果:在全队列数据和病例队列样本中，发现肥胖与女性肝癌发病的关联均有统计学意义。在Cox比例风险回归模型中，全
目的:探讨肾上腺血管平滑肌脂肪瘤的临床特征。方法:回顾性分析四川大学华西医院2009年4月至2019年4月收治的5例肾上腺血管平滑肌脂肪瘤患者的临床资料。男2例，女3例；年龄平均46.7(40～57)岁。1例临床表现为右上腹包块，1例腰背部胀痛，余无显著症状；1例合并高血压，1例合并肾上腺素、去甲肾上腺素、肾素活性(立位)降低，其余病例激素未见异常。2例行腹部B超检查示肾上腺区强回声团；5例均行腹部增强CT检查，示肾上腺区占位性病变，具体表现为脂肪、血管、肌肉等混杂密度的肿瘤。肿瘤直径平均5.8(2.3～