目的评价具复发转移高风险的胃肠间质瘤(GIST)患者术后予以伊马替尼(imatinib,IM)辅助治疗的安全性和疗效。方法2004年8月16日至2005年12月15日期间,国内16家医院共同参加的多中心前瞻性临床研究。选择18岁以上、肿瘤最大径在5 cm及以上、病理核分裂相在5/50个高倍视野及以上、CD117阳性、肿瘤能作完整切除的GIST患者,手术后4周内开始服用IM,每天400 mg；疗程持续12个月或以上。主要终点观察指标为术后1、3年的肿瘤复发或转移率；次要终点指标为无病生存期、总生存期、不良事件和生活质量。按方案完成12个月或以上的IM治疗,且至少有1次主要终点指标评估者归入符合方案(PP)分析,至少服用过1次研究药物者归入意向治疗(ITT)分析。结果符合入选标准者57例,其中男34例,年龄(50．6±12．2)岁；女23例,年龄(50．0±10．8)岁。肿瘤部位：胃50．9%,小肠38．6%,结直肠10．5%；全部接受根治性手术切除。归入PP分析者12例,归入ITT分析者57例。至中期报告随访期间,所有受试者均未发现肿瘤复发、转移和死亡；无病生存期ITT分析为(268．3±120．2)d,PP分析为(396．7±38．2)d；不良事件发生率44．4%。患者的生活质量与基线评估指标相比,差异无统计学意义(P＞0．05)。结论对于有高度恶性倾向的胃肠间质瘤完整切除术后患者,每天口服400 mg的IM可降低肿瘤的转移率和复发率；其不良反应是可以接受的。