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孤独症谱系障碍(ASD)是一种神经发育障碍性疾病,以社交障碍、限制性刻板行为和兴趣狭窄为核心症状.目前,ASD患病率高达1/59,但病因尚不明确.近年来,相关研究发现UBE3A的过度表达会改变突触功能和可塑性,使UBE3A成为易患ASD的重要候选基因.为进一步系统全面地探索及实践这一新发现,根据相关文献总结UBE3A的关键作用机制,与ASD的直接、间接的相关性,展望未来治疗趋势,为今后的ASD病因研究提供思路.