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目的:探讨预激疗法对难治急性髓细胞白血病(AML)的临床疗效和毒副作用.方法:选择2002年6月～2004年9月在我院治疗的难治性AML 36例,均为用经典方案诱导化疗2个疗程未获完全缓解或首次完全缓解6个月内复发或6个月后复发经正规诱导化疗无效者.男20例,女16例,中位年龄35(18～56)岁.20例选择强烈化疗方案,主要方案有VP16 100 mg/m2(第1～4天)加Ara-C 2g/m2q 12 h(第1～4天);MIT 10mg/m2(第1～3天)加VP 16 100 mg/m2(第1～5天)Ara-C 200 mg/m2(第1～7天);HHT 4 mg/m2(第1～7天)加ACR 40 mg/m2(第1～3天)加Ara-C 200 mg/m2(第1～7天).20例选用预激治疗,其中4例是在强烈化疗失败后转为预激治疗,具体方案G-CSF 200μg/m2(化疗前一天用,共计14 d)加Ara-C10 mg/m2q 12 h(第1～14 d)加ACR 10～14 mg/m2(第1～4,10～14天)或HHT 1 mg/m2(第1～14天).结果:强烈化疗组20例患者,经上述方案化疗后,完全缓解12例,部分缓解2例,无效6例,部分缓解和无效的8例患者因一般情况差未能行第2疗程强烈化疗,其中4例换用预激治疗,4例姑息治疗,评价完全缓解率60%(12/20),有效率70%(14/20).20例经预激治疗的患者,第1疗程后完全缓解12例,部分缓解6例,无效2例;部分缓解和无效的8例患者均行第2疗程预激治疗,完全缓解6例,部分缓解1例,无效1例.经两疗程预激治疗后完全缓解率达90%(18/20),有效率达95%(19/20),显著高于强烈化疗组(P＜0.05).预激治疗与强烈化疗后均使患者产生Ⅳ度骨髓抑制,但预激治疗组感染发生率明显低于强烈化疗组(57%:95%,P＜0.05);PLT＜20×109/L的中位时间为11(10～14)d,也短于强烈化疗组15.5 d(P＜0.05),且平均输注血小板1.5个治疗量,少于强化治疗组3个治疗量(P＜0.05);预激治疗组与强烈化疗组比较,黏膜炎(45%:90%)、肝脏毒性(22%:45%)、肾脏毒性(7%:20%)、心脏毒性(22%:30%)、胃肠道毒性(57%:100%)等非造血系统毒性明显减少、减轻.结论:在难治性急性髓细胞白血病治疗中,预激治疗可能成为较强烈化疗更为有效、安全的一种治疗方法.