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杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种X染色体隐性遗传病，DMD的患病率为1/5 000，男性发病率较高。其主要临床表现为进行性肌无力，DMD治疗的进步，包括皮质类固醇的治疗等，已经改善了患者的功能、生活质量和预期寿命。近年来研究人员对其发病机制及治疗有了进一步研究，包括核因子、脂连素、上调肌营养不良蛋白相关蛋白、基因治疗及干细胞治疗等，本文就其发病机制、临床表现及治疗进展进行综述。