目的:评价口服蛋白酶体抑制剂伊沙佐米治疗多发性骨髓瘤的有效性及安全性。方法:选择2018年7月1日至2019年4月4日于复旦大学附属中山医院接受2周期或以上伊沙佐米治疗的多发性骨髓瘤患者(排除轻链淀粉样变性及浆细胞白血病患者)。治疗方案包括伊沙佐米单药以及联合其他药物(来那度胺、沙利度胺或地塞米松等)的两药或三药方案。伊沙佐米的起始剂量为4 mg,第1、8、15天口服,28 d为1个周期。治疗第2周期及第4周期后进行疗效和安全性评估。结果:共27例多发性骨髓瘤患者符合入选标准,包括复发/难治15例、初发12例。复发/难治患者总体反应率(ORR)为53.3%,其中2例完全缓解(CR)、1例非常好的部分缓解(VGPR)、5例部分缓解(PR);中位获得反应时间为53 d。其中,既往硼替佐米治疗难治者ORR为54.5%(6/11)。可评估初发患者9例,ORR 100.0%,2例CR、3例VGPR、4例PR;中位获得反应时间为38 d。伊沙佐米治疗3～4级不良事件发生率为29.6%。主要血液学毒性为淋巴细胞、血小板及中性粒细胞计数降低和贫血;其他常见不良反应包括乏力和胃肠道反应。所有患者未出现3～4级外周神经毒性。结论:在中国真实世界中,伊沙佐米对初诊及复发/难治的多发性骨髓瘤患者具有良好的疗效及安全性。