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siRNA药物研究进展

来源 :中国新药杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户：qqsskk

【摘 要】

：

小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)药物作为小核酸药物研发的热点,凭借基因沉默效率高、不良反应可控、合成方便等优点,得到了广泛应用.siRNA裸序列不稳定,在体内递送困难,不易到达靶点发挥作用,成为早期siRNA药物研发的阻力.近年来,siRNA的稳定性修饰以及高效递送系统的开发,大大加快了siRNA药物的研发进展,但其体内靶向递送问题仍需予以解决和克服.本综述探讨了siRNA药物在体内应用的局限性,重点介绍了siRNA药物的化学修饰策略以及递送系统的研发进展,为siRN

【作 者】

：

王菲菲 符合 任进 邢国振 

【机 构】

：

南京中医药大学,南京210023;安领生物医药(苏州)有限公司,苏州215000;中国科学院上海药物研究所,上海201203

【出 处】

：

中国新药杂志

【发表日期】

：

2022年5期

【关键词】

：

小核酸药物 siRNA RNA干扰 脱靶效应 修饰策略 递送系统 

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小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)药物作为小核酸药物研发的热点,凭借基因沉默效率高、不良反应可控、合成方便等优点,得到了广泛应用.siRNA裸序列不稳定,在体内递送困难,不易到达靶点发挥作用,成为早期siRNA药物研发的阻力.近年来,siRNA的稳定性修饰以及高效递送系统的开发,大大加快了siRNA药物的研发进展,但其体内靶向递送问题仍需予以解决和克服.本综述探讨了siRNA药物在体内应用的局限性,重点介绍了siRNA药物的化学修饰策略以及递送系统的研发进展,为siRNA药物研究人员提供参考.

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