[目的]观察补肾调和肝脾法治疗慢性再生障碍性贫血(CAA)的临床疗效,从外周血单个核细胞端粒酶活性的角度探讨其作用机制。[方法]将92例CAA患者,采用随机数字表法随机分为治疗组和对照组,每组46例,对照组给予西药常规治疗,治疗组在对照组常规西药治疗基础上,加补肾调和肝脾中药,每日1剂,每剂分2次服,疗程均为6个月。评价临床疗效,并分别于治疗前后采用逆转录-聚合酶链反应(RT-PCR)法检测外周血单个核细胞端粒酶表达水平。[结果]两组临床疗效比较有统计学意义(P<0.05),治疗组优于对照组。治疗组和对照组在治疗前后外周血象白细胞(WBC)、血红蛋白(HGB)、血小板计数(PLT)和TERT mRNA表达水平均具有统计学意义(P<0.05),治疗组在改善外周血象HGB、PLT和降低TERT mRNA表达水平均优于对照组,差异具有统计学意义(P<0.05),但治疗组在改善外周血象WBC方面与对照组相比差异不具有统计学意义(P>0.05)。[结论]补肾调和肝脾法能够有效提高CAA患者的临床疗效,其作用机制可能与降低外周血单个核细胞端粒酶活性,参与造血干细胞的生成分化有关。