目的系统评价他克莫司与糖皮质激素比较治疗口腔扁平苔癣(OLP)的疗效和安全性。方法采用Cochrane系统评价方法,计算机检索Cochrane Library、MEDLINE、EMbase、CBM、CNKI中从建库至2010年11月收录的关于比较他克莫司和糖皮质激素治疗OLP疗效的随机对照试验(RCT)。按照纳入与排除标准选择文献、提取资料和评价纳入研究的方法学质量后,采用RevMan 5.0.25软件进行Meta分析。结果最终纳入4个RCT,共164例患者。2个研究结果显示,他克莫司能有效减少OLP患者的病损面积和疼痛。Meta分析发现:他克莫司治疗OLP的总有效率并不优于糖皮质激素[OR=4.38,95%CI(0.67,28.73)],其治疗期间的不良反应发生率亦与糖皮质激素无统计学差异[OR=3.49,95%CI(0.49,24.84)]。两组药物治疗OLP停药后的复发率差异无统计学意义[OR=0.82,95%CI(0.27,2.46)]。结论局部外用他克莫司在改善OLP患者体征(病损面积)和症状(疼痛)方面效果显著,与未纳入本系统评价的其他非RCT研究报告的结论一致。目前证据表明,他克莫司治疗OLP的总有效率、治疗期间局部不良反应发生率及停药后复发率均与糖皮质激素相当。由于本系统评价纳入试验对某些疗效评价指标的评估方法不尽相同,今后需要更多高质量、多中心、疗效评价指标及其相应评估方法均统一的RCT,以获得更可靠的证据。