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基因工程的诞生使人们得以在分子水平上操纵遗传物质,基因治疗成为可能.而轰轰烈烈的人类基因组计划的完成和疾病相关基因的克隆,为基因治疗的实施奠定了坚实的基础.自1990年首例基因治疗临床试验获得成功以来,多种疾病的基因治疗,临床试验不断展开,接受治疗的患者人数不断增加,获得成功的病例也屡见不鲜.