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目的:评价外周血造血干细胞移植(peripheral blood stem cell transplantation,PBSCT)治疗急性白血病(acute leukemia,AL)的临床疗效,比较异基因PBSCT(allogeneic PBSCT,Allo-PBSCT)与自体PBSCT(autologous PBSCT,Auto-PBSCT)在AL治疗方面的优缺点,探讨移植预处理方案的选择及疗效。方法:回顾性分析我院从2004-2012年间收治的50例因AL行PBSCT的病例,其中21例男性,29例女性,行Allo-PBSCT及Auto-PBSCT的分别为28例及22例。分析移植疗效及并发症,比较异基因及自体移植复发率、无病生存率(disease-free survival,DFS)及移植相关死亡率(transplant related mortality,TRM)的差异。分析预处理死亡及植入成功率。结果:50例患者中除2例MAC(马法兰+阿糖胞苷+环磷酰胺)方案预处理患者植入失败外,其余48例获得造血重建,移植成功率96%,中位白细胞植活时间(>0.5×109个/L)为11.3 d[(7~24)d],中位血小板植活时间(>20×109个/L)为14.3 d[(5~44)d]。异基因移植与自体移植相关死亡例数分别为8例、3例,TRM为28.6%、15.0%;累计DFS分别为46.4%、35.0%;累计复发率分别为25.0%、55.0%。随访时间内异基因及自体移植的总存活率(overall survival rate,OS)为57.1%、50.0%,两者移植前处于首次化疗缓解(complete remission at first course,CR1)及非首次化疗缓解或未缓解状态的患者,移植后OS分别为61.5%、53.3%及45.5%、55.6%;累计DFS分别为46.2%、46.7%及27.3%、44.4%;死亡率分别为38.5%、46.7%及54.5%、44.4%。结论:PBSCT是治疗AL的有效手段,特别是移植前状态处于CR1的患者移植效果更好。异基因移植后复发率较自体移植低,长期DFS较高,但移植相关并发症多,TRM较高。预处理方案的优化是提高移植疗效的关键,以马利兰/环磷酰胺方案为基础的预处理方案有较好的清髓效果及耐受。