【摘 要】
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β地中海贫血是β珠蛋白基因突变引起的慢性溶血性贫血,属于遗传性血红蛋白病。此疾病在我国好发于广东、广西、福建等地区,其治疗主要包括输血、铁螯合剂、造血干细胞移植、
【机 构】
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扬州大学医学院非编码RNA研究中心,扬州大学附属泰兴医院消化内科,扬州大学附属苏北人民医院血液科
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β地中海贫血是β珠蛋白基因突变引起的慢性溶血性贫血,属于遗传性血红蛋白病。此疾病在我国好发于广东、广西、福建等地区,其治疗主要包括输血、铁螯合剂、造血干细胞移植、脾脏切除、诱导Hb F生成以及基因治疗等。该疾病的死亡率仍然较高。近十几年来,针对β珠蛋白合成不足进行的研究主要集中在正常β珠蛋白基因的导入和内源性γ珠蛋白等基因的再次诱导激活两个方面。随着小分子RNA(microRNA,miRNA)的研究成为热点,发现在β地中海贫血中存在多种miRNA的失调表达,部分miRNA参与诱导γ珠蛋白的合成,对β地中海贫血起到治疗作用。因此,研究miRNA与β地中海贫血的关系,可望为靶向治疗β地中海贫血提供理论依据。本文就地中海贫血的γ珠蛋白诱导治疗及其与miRNA的关系作一综述。
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