【摘 要】
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化学修饰为小干扰RNA(siRNA)治疗面临的诸多挑战提供了解决方法。此综述考察现有的各种siRNA修饰方法,包括RNA和双链siRNA结构的各个方面。然后考察化学修饰siRNA的应用,重点
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化学修饰为小干扰RNA(siRNA)治疗面临的诸多挑战提供了解决方法。此综述考察现有的各种siRNA修饰方法,包括RNA和双链siRNA结构的各个方面。然后考察化学修饰siRNA的应用,重点关注其作用的专一性(消除免疫反应和杂交依赖性的脱靶作用)和转运方法,同时对酶稳定性和效价也进行了讨论。
Chemical modification provides a solution to the many challenges faced by small interfering RNA (siRNA) therapies. This review examines various existing siRNA modification methods, including various aspects of RNA and double-stranded siRNA structures. Then examine the application of chemically modified siRNAs, with a focus on the specificity of their actions (eliminating the off-target effects of immune and hybridization dependence) and transport methods, as well as the stability and potency of enzymes.
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