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目的:回顾性分析70例局部进展或转移性胃癌患者化疗后氟尿嘧啶(fluorouracil,5-FU)血药浓度与疗效及不良反应之间的关系,明确其在进一步提高疗效及减少不良反应中的作用。方法:70例不可切除局部进展或转移性胃癌患者随机接受多西他赛+顺铂+氟尿嘧啶(docetaxol+cisplatin+fluorouracil,DCF)或多西他赛+奥沙利铂+氟尿嘧啶(docetaxol+oxaliplatin+fluorouracil,DOF)3周方案化疗至少4个周期,于每周期5-FU持续滴注开始后12h应用高效液相色谱法检测5-FU血药浓度(检测时间控制在4~6AM)。分别取各周期血药浓度的平均值,通过逐步回归分析筛选与5-FU血药浓度相关的因素。再根据5-FU血药浓度有效预测可信区间分为≤25.5mg/L、25.6~37.4mg/L及>37.4mg/L3组,回顾性分析不同5-FU血药浓度与化疗疗效及不良反应之间的关系。结果:逐步回归分析提示,5-FU血药浓度与骨髓抑制、黏膜炎、无进展生存(progression-freesurvival,PFS)及总生存(overallsurvival,OS)相关,3组5-FU平均血药浓度分别为(20.73±3.80)mg/L、(31.98±3.10)mg/L和(40.32±3.45)mg/L(χ2=66.24,P<0.001),中位PFS分别为(4.50±0.19)(、6.00±0.32)和(7.50±0.75)个月(χ2=22.09,P<0.001),中位OS分别为(8.50±1.00)、(13.00±1.58)和(12.50±2.66)个月(χ2=32.32,P<0.001),第2、3组均明显高于第1组,第3组骨髓抑制和黏膜炎的发生率高于前两组(P=0.04和P=0.03)。结论:晚期胃癌患者在5-FU为基础的方案化疗后,5-FU血药浓度维持在25.6~37.4mg/L者能获得更好的生存,患者耐受性较好,骨髓抑制(尤其是Ⅲ/Ⅳ度)和黏膜炎等不良反应发生率亦较低。