GAPDH又名甘油醛-3-磷酸脱氢酶,是糖酵解途径中的一种关键酶,能够催化甘油醛-3-磷酸转化为1,3-二磷酸甘油酸.但GAPDH除了糖酵解功能外,作为一种多功能酶,还具有独特的非糖酵解功能,例如基因表达调控,DNA修复和复制,神经变性,致病机制,细菌毒力,蛋白质-蛋白质相互作用,RNA输出,以及调控凋亡和自噬[1].GAPDH是细胞中的一种月光蛋白,并且浓度很高;而且GAPDH的结构中含有易感半胱氨酸残基,因此这种酶是活性氧(ROS)和活性氮(RON)的首要靶标之一,易受到多种类型的氧化修饰,导致GAPDH聚集及核移位.并且有研究表明GAPDH在神经变性疾病中能够直接与特定的淀粉样蛋白结合.新的证据表明,低分子化合物可能是有效的抑制剂,可能阻止GAPDH易位至细胞核,抑制或减缓其聚集和寡聚化.虽然有越来越多的证据表明GAPDH与神经变性疾病密切相关,但是现已发现的能够抑制它的聚集及核移位的化学物质少之又少.在本综述中,我们将描述GAPDH参与神经变性疾病的病理过程及现已发现的能够抑制它的聚集及核移位的小分子化合物.