比较间断重复与单次应用左西孟旦治疗扩张型心肌病（DCM）心力衰竭（心衰）住院患者的临床疗效。
方法入选2018年11月至2019年11月在广西医科大学第一附属医院心脏重症监护室（CCU）住院的DCM心衰患者。采用随机数字表法将研究对象按照1∶1比例随机分到单次输注组和重复输注组，两组均在标准心衰药物治疗基础上给予左西孟旦注射液静脉输注，先予负荷剂量6~12 μg/kg静脉注射>10 min，后以0.05~0.2 μg·kg⁻¹·min⁻¹持续静脉泵入24小时，前者只给予单次左西孟旦输注，后者间隔4周给药一次，共给药6次。两组患者治疗后均随访至少6个月，比较两组患者基线（治疗前）及治疗后随访6个月时血浆N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）、超声心动图测量的左心室射血分数（LVEF）及6分钟步行距离（6MWD）的变化，以及治疗后随访6个月内心衰再住院率、心衰病死率及心衰相关主要不良心脏事件（MACE）（包括心衰再住院及心衰病死）发生率的差异，比较两组患者治疗后随访6个月时临床症状改善的总有效率（显效+有效）的差异，并采用成本-效果分析方法进行药物经济学评价。
结果本研究共纳入DCM心衰住院患者50例，单次输注组和重复输注组各25例。（1）与基线比较，单次输注组治疗后随访6个月时6MWD提高，差异有统计学意义（P<0.05），但NT-proBNP水平和LVEF水平的变化无统计学意义（P均>0.05）；重复输注组NT-proBNP水平降低，LVEF水平及6MWD均提高，差异均有统计学意义（P均<0.05）。与单次输注组比较，重复输注组LVEF及6MWD均提高，差异均有统计学意义（P均<0.05），但NT-proBNP的下降差异无统计学意义（P>0.05）。（2）重复输注组治疗后随访6个月时心衰再住院率低于单次输注组，差异有统计学意义（16.0%比44.0%，P = 0.032），心衰病死率低于单次输注组，但差异无统计学意义（4.0%比12.0%，P = 0.302），重复输注组心衰相关MACE的发生率低于单次输注组，差异有统计学意义（20%比56%，P = 0.034）。（3）在临床症状改善的总有效率方面，重复输注组总有效率高于单次输注组，差异有统计学意义（96%比56%，P<0.001）。（4）成本效果分析结果显示，重复输注组的次均住院费用成本-效果比低于单次输注组，增量成本-效果比为-388.05元。
结论与单次输注的治疗方案相比，间断重复输注左西孟旦的方案在改善DCM心衰住院患者的临床疗效方面有明显获益。成本-效果分析显示重复输注治疗是一种低成本、高效果的治疗方案。