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视神经脊髓炎（NMO）是主要累及视神经和脊髓的中枢神经系统自身免疫性脱髓鞘疾病，既往在其与多发性硬化的关系上一直存有争议，水通道蛋白4（AQP4）抗体的发现，不但为NMO是独立于MS的疾病实体提供了新的证据支持，而且把NMO的研究推上了一个新的水平。该文就AQP4抗体在NMO发病机制中的作用，包括介导星形胶质细胞损伤、血一脑脊液屏障破坏、炎性反应细胞浸润、少突胶质细胞损伤和髓鞘破坏等方面进行综述。