肝细胞癌是世界上最常见的、具有复杂分子发病机制的恶性肿瘤之一。目前研究认为,在肝癌发生过程中,早期主要由病毒感染、毒素(如酒精、黄曲霉素等)或代谢等因素引起肝脏机能发生一系列异常变化,以及单个或多个癌基因或肿瘤抑制基因突变造成。但这些都与重要的细胞信号通路改变密切相关。研究发现,关键信号通路的开发,对于肿瘤的治疗前景具有重要意义。目前为止,人们致力于通过对肿瘤作用机理及分子作用机制的研究,来研发相关的肿瘤靶向药物,而且主要瞄准这些通路在肝癌发生过程中的作用、变化特征及异常变化所导致的结果等方面。目前,多靶点、多抑制剂药物的开发已成为肿瘤药物研发的趋势,这对延长晚期患者的生存时间,开创了肝癌靶向治疗的新时代。本文对一些与肝癌相关的信号通路及相关的靶向治疗药物做一述评。还就已经完成的和正在进行的肝癌分子靶向治疗新药物做一概述,以供基础与临床研究参阅与借鉴。