目的评价用生长激素治疗的特发性矮小(idiopathic short status,ISS)年长儿随访至接近成年终身高的治疗效果,并分析相关影响因素。方法随访曾予生长激素治疗、目前已停药并达接近成年终身高的ISS患者。主要评价指标为接近成年终身高标准差积分(near-adult height standard deviation scores,NAHt SDS)与遗传靶身高(target height,TH),也叫父母中位身高(midparent height,MPH),标准差积分(standard deviation scores,SDS)的差值,即△Ht SDS,并分析相关影响因素。结果生长激素治疗初始Ht SDS男女分别为-3.31,-2.86。接近成年终身高Ht SDS分别为-1.98,-1.39。男女患儿接近成年终身高SDS与用药初始SDS相比,差异有统计学意义(P=0.000)。以遗传靶身高Ht SDS为标准,采用非劣效检验分析接近成年终身高与遗传靶身高接近程度,提示ISS男性患儿接近成年终身高低于遗传靶身高,女性患儿接近成年终身高不劣于遗传靶身高。55.7%(59/106例)ISS男性患儿、71.4%(50/70例)ISS女性患儿其接近成年终身高Ht SDS>-2 SD,即达到正常、非矮小身高。这部分人群,男性患儿和女性患儿在<1年和≥1年的疗程内,其接近成年终身高与遗传靶身高Ht SDS相比,均具有非劣效性。采用多重线性回归,以△Ht SDS为因变量,分析性别、用药初始年龄、用药初始Ht SDS、用药初始骨龄、疗程对△Ht SDS的影响。性别、用药初始Ht SDS、疗程对△Ht SDS的影响差异有统计学意义(P值分别为0.005,0.000,0.027)。结论本研究ISS年长儿,应用生长激素治疗,大部分可达到正常人群身高。女性患儿、用药初始Ht SDS高、长疗程,有助于其达到或接近遗传靶身高。