目的 比较真实世界中不同止血方案治疗血友病A伴抑制物患者轻中度出血的成本与效果.方法 选取7家医院的26例血友病A伴抑制物患者进行线上问卷调查,收集患者过去一年内的用药治疗情况,并对不同止血方案治疗情况的成本和效果进行统计分析.结果 26例患者平均年龄为(20.4±13.2)岁,严重血友病患者21例,高滴度抑制物患者25例;对患者共计111次轻中度出血治疗用药情况进行分析显示:先使用基因重组活化凝血因子Ⅶ(rFⅦa),再使用凝血酶原复合物(PCC)方案止血有效的比例最高,为76.9％,其次为仅使用rFⅦa方案(69.6％)、使用重组FⅧ或血源性FⅧ等其他药物方案(68.8％)、先使用PCC再使用rFⅦa方案(63.2％)、仅使用PCC方案止血有效的比例最低,为52.5％;先使用rFⅦa再使用PCC,12 h内重复出血次数最少,12 h内重复出血的比例最低,为1次(7.7％).患者单次出血花费差异较大,仅使用PCC花费中位数最少为9911元,先使用PCC再使用rFⅦa治疗的花费最多为47280元.结论 “先使用rFⅦa再使用PCC”比“先使用PCC再使用rFⅦa”的成本更低,效果更好,建议出血后尽早使用rFⅦa.