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以腹膜假黏液瘤(PMP)原位人源异种移植(PDX)模型为研究对象，探讨腹腔注射5-氟尿嘧啶(5-Fu)的疗效及安全性。
方法将1例PMP肿瘤标本接种于BALB/c-nu小鼠，建立PDX模型，随机等分为空白对照组(无任何处理)、溶媒对照组(腹腔注射生理盐水0.2 ml)和治疗组(腹腔注射5-Fu，50 mg/kg，0.2 ml)。根据实验性腹膜癌指数(ePCI)和病理学检查评估疗效和不良反应。
结果成功建立PMP PDX模型，病理诊断为腹膜高级别黏液癌伴印戒细胞(HMCP-S)。治疗组ePCI评分显著低于空白对照组、溶媒对照组[(0.9±1.2)分比(3.6±1.7)分比(2.7±1.1)分，F＝9.253，P<0.01]。病理学检查示治疗组明显肿瘤坏死、裂解，黏液湖漂浮大量均质、嗜酸性细胞碎片，印戒细胞减少；治疗组Ki-67阳性率显著低于空白对照组和溶媒对照组[(57.3±15.1)%比(72.2±15.1)%比(70.0±14.0)%，F＝4.923，P<0.05]。毒性研究中，治疗组体重显著低于空白对照组和溶媒对照组[(19.7±2.8) g比(22.7±1.8) g比(21.9±1.7) g，F＝4.654，P<0.05]。治疗组1只裸小鼠死亡(10.0%)，脾淤血肿大(88.9%)，肝脏淋巴细胞聚集(77.8%)，胆小管增生、阻塞(22.2%)，肝小叶胆汁淤积(100.0%)，嗜酸性小体(55.6%)形成。
结论通过PMP PDX模型证实，腹腔注射5-Fu可抑制肿瘤生长播散，降低ePCI评分、Ki-67阳性率，主要器官毒性为肝损害。