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维生素D在自然界中的活性形式是D_2和D_3,1,25-二羟胆钙化醇(或称钙三醇)是维生素D_3生物学活性最强的代谢产物。钙三醇对肿瘤细胞具有抑制生长,诱导细胞分化及启动细胞分化的效应,其受体存在于多种瘤细胞内。已证实人类视网膜母细胞瘤细胞含有对钙三醇特异性的、高亲和力的受体,钙三醇和维生素D_2在人体外和动物体内具有抑制视网膜母细胞瘤细胞生长的作用。但在临床应用维生素D治疗视网膜母细胞瘤之前,必须致力于解决降低维生素D的毒性与副作用的问题。