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基因治疗在基因异常性疾病的治疗中潜在作用很大,尤其是在肿瘤治疗中.目前,基因替代、基因剔除、肿瘤疫苗和反义核苷酸等方法正得到广泛的研究.虽然受到载体转染效率的影响,体内外研究的发展仍使许多基因治疗药物进入了Ⅰ期临床试验,甚至是Ⅱ期和Ⅲ期临床试验,其中又以反义核酸类药物居多,并有部分基因治疗药物已经进入临床应用。
基因治疗在基因异常性疾病的治疗中潜在作用很大,尤其是在肿瘤治疗中.目前,基因替代、基因剔除、肿瘤疫苗和反义核苷酸等方法正得到广泛的研究.虽然受到载体转染效率的影响,体内外研究的发展仍使许多基因治疗药物进入了Ⅰ期临床试验,甚至是Ⅱ期和Ⅲ期临床试验,其中又以反义核酸类药物居多,并有部分基因治疗药物已经进入临床应用。