【摘 要】
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重组型腺相关病毒(recombinant adeno-associated virus,r AAV)载体是目前基因治疗研究中常用的、非常有前景的载体之一。欧洲第一个批准上市的基因治疗药物正是基于r AAV。
【机 构】
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中国人民解放军第二军医大学,佛罗里达大学
【基金项目】
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国家自然科学基金项目(81303112)
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重组型腺相关病毒(recombinant adeno-associated virus,r AAV)载体是目前基因治疗研究中常用的、非常有前景的载体之一。欧洲第一个批准上市的基因治疗药物正是基于r AAV。然而,r AAV的转导效率相对有限,导致其治疗成本过高;且过高剂量的r AAV可以激发人体的免疫反应,降低其疗效。因此,如何提高r AAV的转导效率一直是基因治疗领域研究的热点之一。目前常用的提高r AAV转导效率的方法有:使用组织特异性强的血清型/变体、应用蛋白酶体抑制剂、突变衣壳蛋白表面裸露氨基酸、增加单链DNA的第二链合成、构建自身互补型双链载体等。就这些方法各自的原理、应用现状及优劣势进行系统地综述。
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