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骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是一组起源于造血干细胞的获得性克隆性疾患,其特征性病理生理改变是克隆性造血干、祖细胞发育异常(dysplasia)、无效造血(ineffective hamatopoiesis)以及恶性转化危险性增高,其基本临床特征是骨髓中造血细胞有发育异常的形态学表现和外周血中一系或多系血细胞减少,以及转化为急性髓系白血病(AML)的危险性很高。MDS多见于成人,小儿MDS的临床特点与成人不尽相同,表现相对较急,病情变化快,可转化为急性淋巴细