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随着遗传药理学与药物基因组学的迅速发展,基因治疗成为应对罕见遗传性疾病的理想方法.尤其是随着CRISPER技术的准确性及效率不断改善,基因编辑治疗罕见遗传病成为有前景的选择.本文以杜氏肌营养不良症(DMD)这一罕见神经系统疾病为例,概述目前的基因编辑技术及其在该疾病中的治疗研究进展.
基因编辑在杜氏肌营养不良症中的研究现状
【摘 要】
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随着遗传药理学与药物基因组学的迅速发展,基因治疗成为应对罕见遗传性疾病的理想方法.尤其是随着CRISPER技术的准确性及效率不断改善,基因编辑治疗罕见遗传病成为有前景的选
【机 构】
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中山大学药学院,广东广州,510006
【出 处】
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中国临床药理学杂志
【发表日期】
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2020年4期
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