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基因药物是指利用基因序列数据，经生物信息学分析、高通量基因表达、高通量功能筛选和体内外药效研究开发得到新药候选物。目前已有数百种基因药物进入临床各期实验。基因药物治疗可以说是现代医疗技术上的一次革命，相对于传统的化学合成药物的治疗。基因药物有着特有的优势：（1）高疗效和长疗效．好的载体能使治疗基因在细胞内长期稳定表达治疗蛋白，从而达到一劳永逸的效果：而传统药物代谢快，需经常服用。（2）副作用少。与传统药物的全身性作用相反．基因治疗药物的靶向性极强。可特异性地作用于某类组织及细胞上。（3）针对性强，基因治疗