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目的探索甲异靛对β地中海贫血患儿的临床疗效以及甲异靛对类β珠蛋白基因转录及表达的影响.方法 9例β地中海贫血患儿服甲异靛治疗,观察治疗过程中患儿临床症状及血液学改善情况,并采用荧光定量RT-PCR及血红蛋白肽链电泳分析技术检测患儿服用甲异靛后β、γ珠蛋白mRNA及珠蛋白肽链含量的变化.结果患儿服用甲异靛后,血红蛋白含量有不同程度上升,不良反应轻微;γ珠蛋白mRNA及γ珠蛋白肽链含量明显升高,经t检验,差别有显著性意义(P<0.0 1);β珠蛋白mRNA及β珠蛋白肽链含量无明显变化,与服药前相比无显著