治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病新药:氯苯唑酸

来源 :中国新药与临床杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户:youkangstrong
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转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性心肌病主要是由野生或突变型TTR淀粉样纤维错误折叠在心肌沉积所致.氯苯唑酸对TTR的甲状腺素结合部位具有较高的亲和力,可选择性与其结合并抑制TTR降解.临床试验表明,氯苯唑酸可使90%以上患者的TTR稳定,而且与安慰剂比较,氯苯唑酸可明显降低患者的全因死亡率及心血管疾病相关住院率,患者心脏功能和生活质量也显著改善.氯苯唑酸无严重不良事件,患者耐受性好.
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