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目的
探讨单倍型异基因造血干细胞移植(allo－HSCT)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效和安全性。
方法2010年1月至2013年1月采用亲缘单倍型相合allo－HSCT治疗的16例SAA患儿。其中男10例，女6例；年龄3～13岁，平均年龄7.8岁。从确诊到移植的中位时间为15.5个月(1～80个月)，移植前全部接受过环孢素(CSA)治疗，接受过抗胸腺细胞球蛋白(ATG)强化免疫治疗10例。供者接受粒细胞集落刺激因子(G－CSF)动员，采用骨髓加外周血干细胞联合移植，预处理方案均采用以环磷酰胺(CTX)＋氟达拉滨(FLU)＋ATG方案，移植物抗宿主病(GVHD)预防采用联合免疫抑制剂包括CSA、甲氨蝶呤(MTX)、他克莫司(FK506)等，移植后观察患儿的不良反应、GVHD和无病生存等情况。
结果15例患儿获造血重建，1例未植入，1例植入后发生排斥，植入的14例患儿中性粒细胞≥0.5×109/L及血小板≥20×109/L的平均时间分别为18.5 d及24.6 d，植入证据检测证实100%为完全供者造血。中位随访24.8个月(3～45个月)，共6例发生急性GVHD，3例发生慢性GVHD，GVHD病死1例，感染病死2例，其余11例患儿仍无病存活，无病生存率68.8%(11/16例)。
结论单倍型allo－HSCT治疗儿童SAA的方案安全可行、疗效确切，可在临床广泛开展。