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反义脱氧寡聚核苷酸是短的、单链DNA序列,可以与目标RNA或DNA以碱基互补方式结合,起抑制目的基因表达的作用,它的应用为人类提供了认识神经系统某些特殊蛋白质功能的新方法.近来反义核酸技术的发展的也暗示着它们可能作为一种新的方式应用于神经系统疾病的治疗.本文就反义脱氧寡聚核苷酸作为神经生物学研究的工具以及治疗的手段两方面作一简要综述.