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目的探讨血清胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平监测在重组人生长激素(rh GH)治疗特发性矮小症(ISS)中的临床意义。方法将86例ISS患儿随机分为A组29例,B组28例和C组29例。A组为rh GH固定剂量组:患儿始终给予0.15 IU/(kg·d),1次/d,睡前0.5 h皮下注射。B组为IGF-1低水平组,C组为IGF-1高水平组:B、C组患儿均在起始剂量治疗后每3个月检测1次血清IGF-1水平,调整rh GH的用量,B组维持平均值≤IGF-1<1SD,C组维持1SD≤IGF-1≤2SD。3组治疗时间均为2年。比较3组患儿治疗前、治疗1年和治疗2年时身高、身高标准差积分(Ht SDS)、生长速率(GV)和骨龄(BA)的变化,并比较治疗第1年和第2年各指标进展幅度的差异。结果治疗1年时3组患儿身高、Ht SDS、GV和BA均较治疗前显著升高(P均<0.05),治疗2年时BA较治疗前1年时显著上升(P均<0.05),身高和Ht SDS虽较治疗1年时有所上升,但差异无统计学意义(P>0.05),而GV水平治疗2年时均较治疗1年时显著下降(P均<0.05)。A、B组治疗1年和2年后各指标水平比较差异均无统计学意义(P均>0.05),C组治疗1年和2年后Ht SDS和GV水平均显著高于A、B组(P均<0.05),身高和BA水平与A、B组比较差异均无统计学意义(P均>0.05)。3组患儿治疗2年后身高、Ht SDS和GV的进展幅度均显著小于治疗1年后(P均<0.05),其中△GV治疗2年后与治疗1年后相比呈负增长,3组BA的进展幅度和骨成熟度比较差异均无统计学意义(P均>0.05)。A、B组治疗1年和2年后各指标进展幅度比较差异均无统计学意义(P均>0.05),C组治疗1年和2年后身高、Ht SDS和GV水平的进展幅度均显著大于A、B组(P均<0.05)。3组不良反应发生率比较差异均无统计学意义(P均>0.05)。结论以ISS患儿血清IGF-1水平的高低为参考调整用药剂量,可以获得更好的身高改善,对治疗过程可能存在的风险更为及时准确地进行控制,且不会导致骨龄的加速生长,也未增加药物不良反应的发生率。