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视网膜色素变性、Leber先天性黑蒙等视网膜变性疾病的共同特征是视网膜细胞进行性凋亡,对其目前尚缺乏有效的治疗方法.近年来的基因治疗研究为视网膜变性疾病的治疗开辟了新途径.视网膜血管性疾病目前的治疗手段如激光光凝术、外科手术以及光动力疗法等均属对症治疗,并未解决导致新生血管形成的潜在原因,基因治疗或许可填补这些治疗方式的不足,前景广阔.基因治疗中腺相关病毒载体因其无致病性、宿主范围广、转染和表达效率高、目的基因长期表达等优点已成为目前基因治疗研究中最有潜力的病毒载体.本文就腺相关病毒载体在视网膜疾病基因治疗中的研究进行综述。