目的:探究小檗碱抑制人结肠癌细胞HCT116异体移植瘤在小鼠体内增殖的分子机制。方法:于小鼠右前肢皮下注射HCT116细胞悬液100 μl,对照组注射100 μl PBS,造模第七天后给药,小檗碱低中高给药组分别腹腔单次注射10、20和40 mg/kg小檗碱和生理盐水溶液,阳性药物组小鼠腹腔注射20mg/kg氟尿嘧啶,对照组和模型组腹腔注射相同体积的生理盐水溶液。结果:小檗碱在体外对结肠癌细胞HCT116有抑制作用,半数抑制浓度IC₅₀为0.24μmol/L。小檗碱给药组（低、中、高剂量）,阳性药物组、模型组和对照组于注射后的第1,7,14和21天时小鼠体重的比较,不同时间、不同组间小鼠体重有差别（P<0.05）;6组的小鼠体重变化趋势有差别（P<0.05）。低、中、高剂量小檗碱组小鼠肿瘤体积低于模型组,呈现剂量依赖性改变（P<0.05）。低、中、高剂量小檗碱治疗组和阳性药物组的存活率均高于模型组（P<0.05）,且小檗碱治疗组呈剂量依赖性改变。小檗碱治疗组和阳性药物组小鼠肿瘤组织重量均低于模型组（P<0.05）。小檗碱治疗组肿瘤组织中Caspase-9和Caspase-3基因表达高于模型组（P<0.05）;肿瘤组织中Cytochrome C、Caspase-9和Caspase-3蛋白表达水平较模型组升高（P<0.05）。结论:小檗碱通过破坏线粒体释放CytochromeC,进而激活凋亡相关蛋白Caspase-9和Caspase-3的表达,诱导肿瘤组织细胞凋亡,发挥抗肿瘤活性。