【摘 要】
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镰状细胞病的特征是溶血性贫血、疼痛和进行性器官损伤.高水平的红细胞-胎儿血红蛋白(fetal?hemoglobin,HbF;由?α-和γ-珠蛋白组成)可通过减少镰状血红蛋白聚合和红细胞镰状
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镰状细胞病的特征是溶血性贫血、疼痛和进行性器官损伤.高水平的红细胞-胎儿血红蛋白(fetal?hemoglobin,HbF;由?α-和γ-珠蛋白组成)可通过减少镰状血红蛋白聚合和红细胞镰状化来改善这些症状.BCL11A是成人红细胞中γ-珠蛋白的负调控因子,可抑制γ-珠蛋白的表达和HbF的生成.下调BCL11A可引起HbF合成增加,有望作为一种有效治疗镰状细胞病的新手段.为此,有学者进行了一项单中心、开放标签的临床研究,受试对象为镰状细胞病患者.
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