【摘 要】
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α1-抗胰蛋白酶(AAT),是人类血浆中重要的蛋白酶抑制剂,保护机体正常细胞和器官不受蛋白酶的损伤。α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)是常见的1种单基因遗传病,患者会出现肺气肿、
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α1-抗胰蛋白酶(AAT),是人类血浆中重要的蛋白酶抑制剂,保护机体正常细胞和器官不受蛋白酶的损伤。α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)是常见的1种单基因遗传病,患者会出现肺气肿、肝硬化以及其他疾病,严重者甚至出现死亡。α1-抗胰蛋白酶缺乏症常用的治疗方法是静脉输注AAT制剂进行补充治疗,近年来AAT吸入疗法、基因疗法和干细胞疗法取得了新的进展。本文简述了AAT的分子特性、作用机制以及其相关疾病研究进展,并综述了AAT在AATD相关疾病中的应用情况,进而展望了α1-抗胰蛋白酶产品的市场应用及技术发展前景。
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