单倍体造血干细胞移植与强化免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床观察

来源 :中华实用儿科临床杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户:kzxs88
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目的:对比儿童重型再生障碍性贫血(SAA)行单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)和强化免疫抑制治疗(IST)的疗效。方法:回顾性分析2013年1月至2018年6月郑州大学第一附属医院新诊断为SAA的患儿病历资料,其中33例接受haplo-HSCT;24例接受抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素(CsA)的IST治疗。比较haplo-HSCT组和IST组患儿的有效率、总生存(OS)率、无失败生存(FFS)率等情况。结果:中位随访25个月(9~60个月),haplo-HSCT组和IST组早期死亡例数分别为5例和4例,差异无统计学意义(n P=0.822);除早期死亡患儿,haplo-HSCT组治疗3个月时有效率[100%(28/28例)]高于IST组[30%(6/20例)],差异有统计学意义(χn 2=27.671,n P0.05)。haplo-HSCT组和IST组患儿3年预期OS率分别为75.0%和70.3%,差异无统计学意义(n χ2=0.133,n P=0.716)。haplo-HSCT组3年预期FFS率74.2%高于48.7%,差异有统计学意义(n χ2=4.036,n P=0.045)。n 结论:对于儿童SAA的治疗,如无同胞全合造血干细胞移植供者,haplo-HSCT也不失为一种有效的治疗方案。
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