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目的:对比儿童重型再生障碍性贫血(SAA)行单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)和强化免疫抑制治疗(IST)的疗效。方法:回顾性分析2013年1月至2018年6月郑州大学第一附属医院新诊断为SAA的患儿病历资料,其中33例接受haplo-HSCT;24例接受抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素(CsA)的IST治疗。比较haplo-HSCT组和IST组患儿的有效率、总生存(OS)率、无失败生存(FFS)率等情况。结果:中位随访25个月(9~60个月),haplo-HSCT组和IST组早期死亡例数分别为5例和4例,差异无统计学意义(n P=0.822);除早期死亡患儿,haplo-HSCT组治疗3个月时有效率[100%(28/28例)]高于IST组[30%(6/20例)],差异有统计学意义(χn 2=27.671,n P0.05)。haplo-HSCT组和IST组患儿3年预期OS率分别为75.0%和70.3%,差异无统计学意义(n χ2=0.133,n P=0.716)。haplo-HSCT组3年预期FFS率74.2%高于48.7%,差异有统计学意义(n χ2=4.036,n P=0.045)。n 结论:对于儿童SAA的治疗,如无同胞全合造血干细胞移植供者,haplo-HSCT也不失为一种有效的治疗方案。