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目的 评价生物学因素及治疗相关因素在儿童急性髓系白血病(AML)治疗中的预后价值.方法单因素分析患儿的生物学因素包括性别、年龄、外周血白细胞计数、血小板计数、有无肝脏肿大、形态学分型、有无t(8;21)及t(15;17)、中枢神经系统白血病(CNSL)、绿色瘤、AML-XH-99危险度分类,治疗相关因素包括诱导治疗第1疗程结束后第48小时骨髓幼稚细胞数以及诱导治疗1个疗程结束后是否获完全缓解(CR)对缓解率及长期无事件生存(EFS)率的影响.生存分析采用Kaplan-Meier方法,各组生存之间的比较采用log-rank检验;各生物学特征的比较采用x2检验或Fisher精确概率法(双尾);Cox比例风险模型用于评估独立预后因素.结果①单因素分析显示形态学分型为M5、诱导治疗结束后第48小时骨髓幼稚细胞≥0.150以及诱导缓解治疗1个疗程未达CR的患儿CR率明显低于无上述因素的患儿(P值分别为0.001,0.011,0.000);起病时患儿的年龄、血小板计数、形态学分型、肝脏是否肿大、诱导治疗第48小时骨髓幼稚细胞是否≥0.150、诱导治疗1个疗程是否达CR、有无CNSL以及是否存在t(15;17)与患儿的长期EFS率显著相关(P值均＜0.05).②多因素分析显示患儿起病时有无CNSL、是否存在t(15;17)以及诱导缓解治疗1个疗程是否达CR有独立的预后价值.结论细胞遗传学结合早期治疗反应对评估AML患儿的预后有显著意义。