背景与目的:依托泊苷联合顺铂(EP)方案是否是广泛期小细胞肺癌(small cell lungcancer,SCLC)的最佳治疗方案目前仍不确定,本研究的目的是比较伊立替康联合顺铂(IP)和EP方案一线治疗广泛期SCLC的疗效和生存期。方法:在开放、两组随机、多中心、前瞻性临床研究中,符合入组条件的广泛期SCLC患者,随机接受IP或EP一线化疗,用药方案IP组:伊立替康65 mg/m~2,第1、8天,顺铂30 mg/m~2,第1、8天,21 d为1个周期,连续4个周期;EP组:VP-16为100 mg/m~2,顺铂25 mg/m~2,第1～3天,21 d为1个周期,连续4个周期。比较两组患者的疗效、生存期及不良反应。结果:2008年12月—2010年7月,共64例广泛期SCLC患者进入研究,其中IP组35例,EP组29例。IP和EP组的客观缓解率分别是66.7%和60.7%(P=0.202);无进展生存期分别是5.7和7.1个月(P=0.719);总生存期分别是未达到和12个月(P=0.591)。IP组最常见的不良反应是粒细胞减少、腹泻、消化道反应和血小板减少,发生率分别是88.2%、40%、29.4%和26.5%;EP组最常见的不良事件是粒细胞减少、消化道反应和贫血,发生率分别是80.8%、73.1%和38.5%。结论:IP和EP方案一线治疗广泛期SCLC的疗效和生存期相同,不良反应可耐受。