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随着对骨髓增生异常综合征(MDS)发病机制的深入研究,小分子药物靶点治疗MDS已经取得了一定的进展.根除异常的细胞克隆和清除有利于MDS细胞生长的微环境是MDS治疗的主要目标.目前靶点治疗MDS的小分子药物主要有抗血管新生药物、法尼基转移酶抑制剂、格列卫、DNA甲基转移酶抑制剂、组蛋白去乙酰化酶抑制剂等.只有更深入地研究MDS的发病机制,才能使小分子药物靶点治疗MDS取得更进一步的进展。