本研究比较地西他滨与小剂量阿糖胞苷治疗中高危MDS的临床疗效及不良反应，探讨地西他滨作为中高危骨髓增生异常综合征新的治疗方法的可行性及有效性。2011年10月到2014年12月共治疗中高危M D S30例，地西他滨方案14例、小剂量阿糖胞苷方案16例(治疗1个疗程后评估，至少使用2个疗程)。分析接受两种方案的患者1个疗程的完全缓解率、总有效率、无病生存时间及总的生存时间。结果表明：地西他滨治疗中高危M D S的14例患者1个疗程后完全缓解(CR)8例(57.1%)，部分缓解(PR)4例（28.5%)，完全无效(血液学及骨髓均无进步)2例(14.2%)，总有效率85.7%。中位无病生存时间10(0—27)个月，中位总生存时间为17(3—38+)个月。6例(42.8%)患者出现发热，抗感染治疗后体温控制，症状好转。小剂量阿糖胞苷组16例患者1个疗程后CR 7例(43.7%)，PR5例(31.2%)，完全无效4例(25.0%)，总有效率75.0%。中位无病生存时间为7(0—18)个月，中位总生存时间为11(2—33)个月。有7例(43.7%)患者粒缺期间出现发热，积极抗感染及支持治疗后感染均得到控制。统计分析提示地西他滨组OS及PFS时间较小剂量阿糖胞苷组延长，P值分别0.014及0.012。结论：地西他滨治疗中高危MDS有较好的治疗效果，不增加治疗风险，值得在临床推广。