目的探讨舒尼替尼治疗伊马替尼耐药的胃肠间质瘤(GIST)的疗效及安全性。方法以27例对伊马替尼耐药的GIST患者为研究对象,予以舒尼替尼50mg/d服药4周、停药2周("50mg方案")或37.5mg/d连续口服("37.5mg方案")治疗,对其生存情况及副作用进行回顾性分析。结果 (1)27例接受中位时间为64周(7～153周)的舒尼替尼治疗,其中9例采用"50mg方案",18例采用"37.5mg方案"。所有患者治疗后随访中位时间为72周(14～164周)。(2)按Choi标准进行最佳疗效评估:完全缓解1例(1/27),部分缓解7例(7/27),疾病稳定10例(10/27),疾病进展9例(9/27),客观有效率达8/27。(3)随访过程中,进展21例,死亡15例。1年生存率为17/27;中位无进展生存时间(PFS)为40周,中位总生存时间(OS)为84周。按既往伊马替尼日最高剂量分为400mg组和>400mg组分析,PFS为46周vs 33周(P=0.047),即400mg组的PFS优于>400mg组;但OS为89周vs 71周(P=0.259)。(4)主要的不良反应有手足综合症(15/27),食欲减退(13/27),皮肤脱色(9/27),恶心呕吐(9/27),疲乏(9/27),腹泻(8/27),其中大多数是1/2级。按给药剂量分组,"50mg方案"组腹泻及手足综合症的发生率(5/9及7/9)均高于"37.5mg方案"组(3/18及8/18),差别有统计学意义(P<0.05)。结论舒尼替尼治疗伊马替尼耐药的GIST的疗效可靠,安全性良好。采用"37.5mg方案"患者更容易耐受。