视网膜退行性疾病,如视网膜色素变性(RP)、年龄相关性黄斑变性(AMD)、以及青光眼等疾病的主要病理基础是视网膜各级神经元的结构和功能性异常,最终造成患者视力的不可逆性损害,是严重的致盲性眼病,目前缺乏有效的治疗方法。随着近年来科学技术的飞速发展,基因治疗、干细胞治疗、自适应光学技术以及人工视觉给上述疾病的治疗提供了可能。人类基因组计划的完成及相关测序技术的广泛应用,为人类对疾病的本质认识带来了新的革命,也为疾病的分子分型、生物诊断及基因水平的治疗都带来了新的动力。人们对眼病的了解也越来越全面,治疗方案在基因替代治疗基础上,进一步整合了细胞因子治疗以及光遗传学治疗等。基因治疗技术在眼科取得了巨大的进展,但不能阻止某些有功能的细胞进一步凋亡,这就需要我们联合一类可以挽救细胞凋亡的基因共同移植,要么需要采用细胞替代治疗,将有功能的细胞代替损伤的细胞,从而恢复其功能。由于干细胞无限的增生能力和多向的分化潜能,成为了细胞替代治疗的新希望。通过视网膜干细胞移植,使其整合入视网膜各层并且分化为目标细胞,以重建视网膜功能,给不可逆性盲眼患者带来了曙光。神经干细胞的自我更新、多分化潜能,使得其非常适合与细胞移植;而机体内广泛存在的神经干细胞加上体外培养扩增技术为我们提供了充足的细胞源。但干细胞的眼部移植后细胞存在移行能力、存活效率以及向目的细胞的分化能力等难点,而基因治疗技术和纳米生物学材料的发展为解决这一难题提供了新的思路,更进一步的推动了这一技术的发展。近年来,自适应光学技术在眼科领域的应用逐步扩大,有望实现各种眼病的早期诊断和治疗,把疾病消灭在萌芽状态。人工视觉解决临床上某些严重致盲眼病无有效治疗方法的问题,是医学生物工程学、材料科学、电子工程学及视觉科学等多学科联合研发的产物。相信在相关领域研究者的不断努力及合作下,一定能够研制出可为患者提供视觉功能的人工视觉假体。