目的探讨肺外小细胞癌（EPSCC）的临床特点、治疗方法和预后。方法回顾性分析1977年至2007年中国医学科学院肿瘤医院收治的243例EPSCC患者的临床资料。243例EPSCC患者中，局限期209例，广泛期34例；采用以化疗为基础的综合治疗者170例，局部治疗[手术和（或）放疗]者73例。结果EPSCC的原发部位以消化道多见，占67．9％。全组243例患者的半年、1年、2年、3年和5年总生存率分别为88．9％、67．2％、36．8％、27．3％和18．3％。局限期患者的中位生存时间（18．6个月）明显长于广泛期患者（14．0个月，P=0．030）。无脉管瘤栓者的中位生存时间（19．2个月）明显长于有脉管瘤栓者（14．4个月，P=0．026）。无区域淋巴结转移者的中位生存时间（39．5个月）明显长于有区域淋巴结转移者（13．9个月，P=0．000）。多因素分析显示，肿瘤的美国退伍军人肺癌协会（VALSG）分期、有无脉管瘤栓和根治术后区域淋巴结转移情况是影响EPSCC患者预后的独立因素。不同原发部位EPSCC患者的中位生存时间差异无统计学意义（P=0．075），其中妇科肿瘤、头颈部肿瘤和消化道肿瘤患者的中位生存时间分别为28．0、20．1和14．3个月。采用以化疗为基础的综合治疗者的中位生存时间为20．2个月，明显长于局部治疗的患者（12．2个月，P=0．000）。80．4％的局限期患者在治疗过程中出现远处转移。结论EPSCC是一种少见的恶性肿瘤，易发生早期转移，预后不佳。EPSCC的部分临床特点与小细胞肺癌有相似之处，但是在病因学、临床转归、预后和脑转移率等方面又有不同。手术切除后联合化疗和放疗的综合治疗有可能会改善EPSCC的治疗效果。