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目的观察重组人促红细胞生成素(Epo)和大剂量甲泼尼龙在小儿先天性纯红细胞再生障碍性贫血(DBA)中的治疗作用。方法将初诊的DBA患儿随机分为2组,分别采用Epo和大剂量甲强龙治疗,观察两药的治疗效果。结果 Epo和甲泼尼龙对部分患儿有效,两药短期应用均无严重的不良反应。结论 Epo和甲泼尼龙可试用于DBA的试验性治疗。