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神经系统变性疾病的特点是慢性进行性加重，因而细胞移植有待成为一种有效的治疗方法。胚胎干细胞、神经干细胞以及从骨髓、脐带血分离得到的转分化细胞都可以作为细胞移植治疗的种子细胞，原则上这些干细胞移植入体内，可以增殖、分化成受体所需要的细胞类型、数量，并提供有关的细胞因子，从而修复受损的组织。由于目前尚无法做到无创神经功能监测，所以只有使用动物模型来进行细胞移植效果的评估。动物模型可以模拟疾病的主要特点，有学者已将鼠或人的神经干细胞移植到各种疾病动物模型的脑内，并证明其确实有效。比如，将人神经干细胞移植给亨廷顿