新型药物的研发是肿瘤转化医学研究的重要组成部分，临床前动物模型的建立与应用是新型药物研发和鉴定的关键与核心。人源肿瘤组织来源移植瘤模型（PDX模型）由于能够相对准确地反映原始肿瘤异质性及遗传信息多样性，从而可更准确地预测新型药物的临床疗效。PDX模型多通过外科手术、活检或过滤恶性胸腹水等方法获取部分原发或转移肿瘤组织，进一步处理后移植到免疫缺陷小鼠成瘤，处死取瘤，逐渐传代移植。接种裸鼠品系、肿瘤移植方式及移植部位均可对PDX模型的稳定性造成影响。大量研究表明，PDX肿瘤模型无论在病理组织结构、基因谱表达水平还是基因拷贝数突变等方面，均与原移植肿瘤保持较高一致性。PDX模型可稳定且准确地预测药物的有效性、筛选化疗药物敏感或耐药标记物以及对经典肿瘤化疗方案提供了优化方法。但PDX模型仍存在以手术切除为主要来源、构建时间过长、构建成功率不稳定和不能用于筛选免疫相关类药物等局限性。本文就PDX模型构建模式、模型特色、在肿瘤转化医学中的应用与发展予以系统阐述。